Krebsforschung: Stammzellmodell eröffnet neue Therapiemöglichkeiten

Wien -

Wissenschafter*innen der St. Anna Kinderkrebsforschung haben einen Meilenstein in der Erforschung der seltenen und komplexen Langerhans-Zell-Histiozytose (LCH) erreicht. Dank eines innovativen Modells auf Basis induzierter pluripotenter Stammzellen (iPSCs) konnten die Mechanismen der Krankheit erstmals umfassend untersucht werden. Die bahnbrechenden Ergebnisse geben Hoffnung auf neue Behandlungsstrategien für Betroffene.

„Das iPSC-Modell schließt eine entscheidende Lücke in der LCH-Forschung und erlaubt uns, die molekularen Mechanismen des Krankheitsverlaufs in verschiedenen Zelltypen zu analysieren.“ Caroline Hutter, St. Anna Kinderkrebsforschung

Die Langerhans-Zell-Histiozytose (LCH) ist eine seltene Erkrankung des blutbildenden Systems, die von milden bis hin zu schweren Symptomen wie tumorartigen Läsionen und systemischen Entzündungen reichen kann. Aufgrund fehlender Modelle war die Erforschung der Krankheit bislang schwierig.

Neue Studie bringt Fortschritte

Eine neue Studie, veröffentlicht in der Fachzeitschrift Blood, bringt nun entscheidende Fortschritte. Unter der Leitung von Caroline Hutter wurde ein In-vitro-Modell der LCH entwickelt, das auf induzierten pluripotenten Stammzellen (iPSCs) basiert. Dieses Modell ermöglicht es, die Krankheitsmechanismen besser zu verstehen und Behandlungsansätze zu erforschen, ohne auf Tierversuche angewiesen zu sein. Die Entwicklung eines innovativen Stammzellmodells zur Erforschung der Langerhans-Zell-Histiozytose (LCH) stellt einen Durchbruch in der Forschung dar. Die Wissenschaftler*innen führten die BRAFV600E-Mutation, die häufig bei LCH auftritt, in menschliche Stammzellen ein. Diese Mutation verursacht Veränderungen in der Zellentwicklung, die typische Merkmale der LCH nachahmen, darunter entzündliche Reaktionen und neurodegenerative Schäden.

Veränderungen sind behebbar

Das Modell ermöglicht eine detaillierte Analyse der molekularen Mechanismen, die die LCH vorantreiben, und zeigt, dass die BRAFV600E-Mutation tiefgreifende Veränderungen in der Blutbildung und der Genregulation verursacht. Ein bedeutender Fortschritt ist der Nachweis, dass diese Veränderungen reversibel sind, wenn MAPK-Weg-Inhibitoren eingesetzt werden, was neue Therapieansätze für LCH-Patient*innen eröffnet.

Vielversprechende Ansätze für neue Therapien

Darüber hinaus wurde das Zusammenspiel zwischen mutierten Mikroglia-Zellen und Neuronen untersucht, was neue Einblicke in die neurodegenerativen Komplikationen der LCH liefert. Die Studie bietet vielversprechende Ansätze für die Entwicklung neuer Therapien und verbessert das Verständnis der Krankheit, was die Hoffnung auf bessere Behandlungen für LCH-Patient*innen mit schweren, therapieresistenten Formen stärkt.